糖尿病病人如何恢復(fù)性功能
糖尿病病人可通過控制血糖、調(diào)整生活方式、藥物治療、心理干預(yù)及物理治療等方式改善性功能障礙。糖尿病性功能障礙通常由神經(jīng)損傷、血管病變、激素水平異常、心
近日，生物技術(shù)公司 Apellis 宣布，F(xiàn)DA 批準(zhǔn)了其開發(fā)的一款名為“Syfovre”的藥物用于治療由年齡相關(guān)性黃斑變性引起的黃斑地圖狀萎縮，這是 FDA 第一次批準(zhǔn)用于治療黃斑地圖狀萎縮的藥物。
（來源：公司官網(wǎng)）
黃斑是眼球視網(wǎng)膜的一小塊區(qū)域，處于人眼的光學(xué)中心區(qū)，為視力軸線的投影點(diǎn)。
而黃斑地圖狀萎縮（Geographic Atrophy，GA）是年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD）的一種晚期形式，隨著黃斑變性惡化，黃斑中視網(wǎng)膜細(xì)胞及其下方血管喪失導(dǎo)致視網(wǎng)膜組織萎縮，隨著時(shí)間的推移，這些病變區(qū)域會(huì)擴(kuò)大，引發(fā)視覺功能進(jìn)行性和不可逆性衰退，最終會(huì)導(dǎo)致患者失明。
由于在顯微鏡下可觀察到患者眼球中形成斑片狀病變看起來像是微小“地圖”，該病因此而得名。
隨著全球人口老齡化的加劇，GA 將成為影響老年人群視力的首要因素。據(jù)數(shù)據(jù)顯示，僅在美國(guó)就有至少 100 萬人受到這種疾病的影響。在此之前，全球范圍尚無用于治療 GA 的藥物獲批。
▲圖｜Apellis 開發(fā)的“Syfovre”藥物（來源：公司官網(wǎng)）
據(jù)了解，該 Syfovre 藥物是 C3 蛋白抑制劑 pegcetacoplan，其為一種由 13 個(gè)氨基酸組成的環(huán)肽類藥物，能夠抑制 C3 轉(zhuǎn)化酶的形成，進(jìn)而在源頭抑制補(bǔ)體通路。2022 年 7 月，pegcetacoplan 獲得 FDA 授予的治療 GA 病癥“優(yōu)先審評(píng)資格”。
“黃斑地圖狀萎縮是一種嚴(yán)重的不可逆的眼部疾病，就像是視網(wǎng)膜發(fā)生了一場(chǎng)難以控制的‘森林大火’，雖然進(jìn)展緩慢但最終會(huì)不可避免地失去視網(wǎng)膜，而患者卻無能為力。在 Syfovre 之前，沒有 FDA 批準(zhǔn)的用于治療該疾病的療法，現(xiàn)如今我們希望可以重新改寫這個(gè)故事。”Apellis公司聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官 Cedric Francois 博士表示。
▲圖｜Apellis 聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官 Cedric Francois 博士（來源：公司官網(wǎng)）
“然而需要注意的一點(diǎn)是，這種藥物并非在首次給藥就立即見效，這種藥物需要長(zhǎng)期使用，堅(jiān)持治療的時(shí)間越長(zhǎng)，藥物的效果就越好，減緩 GA 進(jìn)展的作用就會(huì)越深。”他指出。
“Syfovre 藥物的一個(gè)潛在優(yōu)勢(shì)是其靈活的給藥方案，可以每隔 25-60 天給藥一次。”Cedric Francois 介紹道，“此外，我們一直在努力確保我們開發(fā)的這一療法適用于‘任何類型’的 GA 患者，無論患者眼睛中的病變位于何處，是在中央還是在周邊，我們的藥物都可以減緩這些病變的進(jìn)展。”
（來源：公司官網(wǎng)）
生物技術(shù)公司 Apellis 成立于 2008 年，總部位于美國(guó)馬薩諸塞州，專注于開發(fā)新療法和藥物輸送技術(shù)以應(yīng)對(duì)慢性炎癥性疾病。
據(jù)公開資料顯示，Apellis 公司自成立以來已經(jīng)完成了 10 輪融資，總?cè)谫Y金額近 1.7 億美元，主要的投資機(jī)構(gòu)包括 Solasta Ventures、venBio Partners、Epidarex Capital、Morningside Venture Investments 以及 Clough Capital Partners 等。2017 年 11 月，Apellis（納斯達(dá)克股票代碼：APLS）首次公開募股。
據(jù)官方表示，Syfovre 藥物預(yù)計(jì)將在今年 3 月初上市，該藥物將通過美國(guó)各地的專業(yè)經(jīng)銷商和藥店進(jìn)行鋪貨銷售，折扣前每瓶售價(jià)為 2190 美元。華爾街分析師認(rèn)為，Syfovre 的批準(zhǔn)可能會(huì)轉(zhuǎn)化為該公司 30 億美元的年銷售額峰值。
值得注意的是，這是 pegcetacoplan 藥物的第二次獲批。2021 年 5 月， 該藥物（商品名：Empaveli）首次獲得 FDA 批準(zhǔn)用于治療罕見的陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH），該藥物上市第一年的凈銷售額達(dá) 6500 萬美元。
▲圖｜Apellis 針對(duì) Syfovre 藥物開展的臨床 Ⅲ 期試驗(yàn)數(shù)據(jù)對(duì)比（來源：公司官網(wǎng)）
Syfovre 藥物無法治愈和逆轉(zhuǎn) GA，F(xiàn)DA 批準(zhǔn)的依據(jù)則是該藥物能夠減緩疾病進(jìn)展標(biāo)志物的生長(zhǎng)，而不是改善以及阻止中心視力喪失的能力。
據(jù)了解，Apellis 針對(duì) Syfovre 藥物開展了 2 項(xiàng)名為“Derby”和“Oaks”的多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照的臨床Ⅲ期試驗(yàn)，為期 24 個(gè)月，對(duì)比每月和每隔一個(gè)月向患者眼球玻璃體內(nèi)注射該藥物的治療效果和安全性。
試驗(yàn)顯示，在治療的第 12 個(gè)月，與安慰劑相比，“Derby”臨床試驗(yàn)在每月和每隔一個(gè)月給藥中 GA 病變進(jìn)展分別減少 12% 和 11%，而“Oaks”臨床試驗(yàn)中則減少 21% 和 16%；在治療的第 18-24 個(gè)月之間，與安慰劑相比，“Derby”臨床試驗(yàn)在每月和每隔一個(gè)月給藥中 GA 病變進(jìn)展分別減少 13% 和 12%，而在“Oaks”臨床試驗(yàn)則減少 22% 和 16%。結(jié)果表明，Syfovre 藥物降低了 GA 病變的進(jìn)展速度，并證明隨著時(shí)間的推移治療效果會(huì)增加。
圍繞Syfovre藥物的獲批，業(yè)內(nèi)專家觀點(diǎn)不一。
支持者認(rèn)為，“這是一個(gè)里程碑時(shí)間，標(biāo)志著 GA 患者終于可以使用一種藥物來減緩疾病的惡化進(jìn)程，這是一個(gè)新的治療時(shí)代的開始。”
反對(duì)者則表示，“在臨床試驗(yàn)中，Syfovre 藥物的主要作用是減緩了疾病進(jìn)展標(biāo)志物的生長(zhǎng)，但沒有緩解和逆轉(zhuǎn)患者視力的退化，無法恢復(fù)患者已經(jīng)喪失掉的視力。與此同時(shí)，隨著治療時(shí)間的增長(zhǎng)，風(fēng)險(xiǎn)也會(huì)增加，在 Apellis 的臨床研究中觀察到的異常血管生長(zhǎng)會(huì)使視力喪失更加嚴(yán)重，安全性分析顯示，接受每月注射的患者中約有 6% 在一年后出現(xiàn)這種情況，兩年后則增長(zhǎng)為 12%，而且雖然接受治療后眼睛發(fā)炎或感染的發(fā)生率較低，但也呈現(xiàn)出上升趨勢(shì)。”
▲圖｜Apellis 圍繞眼科疾病布局的藥物管線（來源：公司官網(wǎng)）
事實(shí)上，近年來一些制藥公司也曾嘗試將 GA 治療推進(jìn)獲得 FDA 審批，但大都以失敗告終，其中包括羅氏開發(fā)的補(bǔ)體抑制劑藥物 lampalizumab。
如今，隨著 Syfovre 藥物的獲批上市，競(jìng)爭(zhēng)也隨之而來。就在去年 11 月，IVERIC bio 公司宣布，其開發(fā)的一款名為“Zimura”的 C5 蛋白抑制劑藥物已經(jīng)獲得 FDA 授予突破性療法認(rèn)定，用于治療 GA；近日，“Zimura”藥物獲 FDA 優(yōu)先審評(píng)資格，《處方藥用戶費(fèi)用法案》（PDUFA）目標(biāo)日期為 2023 年 8 月 19 日。
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